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Im Rahmen des Experten-Infotages des Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI) „Kinderarzneimittel im Spannungsfeld von Zulassung und früher Nutzenbewertung“ am 7. November referierte PD Dr. Burkhard Rodeck zur unzureichenden Zulassung von modernen neuen Arzneimitteln, die die Behandlung von (chronischen) Erkrankungen effektiver und sicherer machen. Viele Arzneimittel, die in der Pädiatrie angewendet werden, sind nicht für Patienten im Kindesalter zugelassen. Kinder- und Jugendärzte müssen daher zur bestmöglichen Versorgung oft ohne Zulassung verordnen (off-label-use), mit allen möglichen Nachteilen. So ist etwa die die Rechtsprechung bzgl. der Erstattungspflicht und Behandlungsfehlern ist nicht einheitlich. Zudem stellt sich das Haftungsrecht in diesen Fällen problematisch dar.

Die fehlende Zulassung bekannter Wirkstoffe bei Indikationen oder bzgl. des Alters im Kindes- und Jugendalter sowie fehlende Dosierungsangaben stellen große Versorgungslücken dar. Seit Umsetzung einer EU-Verordnung 2007 müssen Arzneimittelhersteller bei neuen Medikamentenzulassungen einen Kinderprüfplan (pediatric investigation plan) vorlegen. Das betrifft allerdings nicht bereits zugelassene Wirkstoffe. Einige dieser Medikamente werden auch in medizinischen Leitlinien für Kinder und Jugendliche empfohlen und führen dann zu einem sog. off-label/unlicened-use. So werden in der pädiatrischen Intensivmedizin etwa 70 % der Medikamente off-label eingesetzt, sind also für das Kindesalter nicht zugelassen, obwohl sie längst zum medizinischen Standard zählen. Dies bringt vielerlei Probleme mit sich: So besteht etwa für diese Therapien seitens der GKV keine Erstattungspflicht im ambulanten und stationären Bereich, außerdem geht dies auch mit vermehrtem bürokratischen Aufwand einher. „Die derzeit vorhandenen Instrumente zur Zulassung im off-label-Bereich sind optimierungsbedürftig. Zur fachlich-wissenschaftlichen Beurteilung dieser Thematik gibt es im Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) eine Expertengruppe off-label-use, diese arbeitet jedoch nur auf Anfrage des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) und ehrenamtlich. Im Bereich Kinder- und Jugendmedizin ist eine Kommission einberufen worden (KAKJ), die ebenfalls nur auf Anfrage und ehrenamtlich tätig ist. Diese Organe müssen im operativen Bereich mehr Kompetenzen erhalten! Nur so können die bestehenden Versorgungslücken geschlossen werden“, so Rodeck. Im Anschluss an den Vortrag entstand unter den Teilnehmern eine rege Diskussion, die die DGKJ gern weiter fortführt. 

Juliane Schmidt, Geschäftsstelle der DGKJ