Zentren für Seltene Erkrankungen (ZSEs) spielen gerade für betroffene Kinder und Jugendliche eine große Rolle: In einem typischen ZSE, von denen es in Deutschland aktuell 33 gibt, werden jeweils mehrere tausend Kinder in integrierten sogenannten Typ B- Zentren betreut - hochspezialisierte, interdisziplinär und multiprofessionell arbeitende Fachzentren, die sich um einzelne Krankheitsbilder und Krankheitsgruppen kümmern. Dazu kommen viele weitere Kinder und Jugendliche mit Seltenen Erkrankungen, die in den Spezialambulanzen an Unikliniken behandelt werden.
Welch ungeheuren Wert die Zentren für Seltene Erkrankungen gerade für Kinder haben, konnten die Innovationsfonds-Projekte TRANSLATE-NAMSE und ZSE-DUO zeigen: Alleine in dem Projekt TRANSLATE-NAMSE, das zur Zeit ausgewertet wird, wurden in den beteiligten Zentren über 3000 Kinder ohne Diagnose betreut mit dem Ergebnis, dass bei einem Viertel der Patienten eine definitive Klärung der Erkrankung geleistet und damit die oft zermürbende Phase der Unsicherheit bei Kindern und Familien beendet werden konnte.
Für die komplexe und ressourcenintensive Arbeit der ZSEs ist allerdings eine ausreichende Finanzierung unerlässlich. Der Gemeinsame Bundesausschuss hat hier im Dezember 2019 mit den Zentrums-Regelungen eine Grundlage geschaffen, die ab diesem Jahr 2021 für die Vereinbarung von Zentrumszuschlägen dienen kann. Prof. Dr. Helge Hebestreit, Vorsitzender der Kommission Seltene Erkrankungen, die sich innerhalb der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) mit dem Thema befasst: „Es ist jedoch jetzt schon klar, dass über die Zuschläge nur besondere Leistungen v.a. im stationären Sektor finanziert werden können. Die meisten Patienten mit einer Seltenen Erkrankung können und sollen jedoch ambulant betreut werden.“