Ad-hoc-Kommission Arzneimittel für neuartige Therapien

Sprecher/ -innen: Prof. Dr. Georg Hoffmann (Heidelberg) und Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt (Essen) 

Kommissionsmitglieder: Prof. Dr. Reinhard Berner (Dresden), Prof. Dr. Ingo Borggräfe (München), Prof. Dr. Bernhard Erdlenbruch (Minden), Prof. Dr. Annette Künkele (Berlin), Prof. Dr. Roland Meisel (Düsseldorf), Prof. Dr. Antje Neubert (Erlangen), Prof. Dr. Wolfgang Rascher (Erlangen), Dr. Andreas Ziegler (Heidelberg)

Allgemeine Ausrichtung der Kommission

Die Kommission hat sich die Gewährleistung einer sachgerechten Anwendung von Gen- und Zelltherapeutika bei Kindern und Jugendlichen zur Aufgabe gemacht. Auch die Begleitung der Entwicklung von Strukturen krankheitsspezifischer Register, die wissenschaftlich fundierte Daten zur Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien erheben, zählt zu den Aufgaben der Kommission. Um diesen Aufgaben nachzugehen, trifft sich die Kommission ad hoc, jedoch gibt es darüber hinaus auch Termine für einen regelmäßigen Austausch.

Nationales Gen- und Zelltherapie-Register

Ein zentrales Thema im Berichtsjahr war die Begleitung des Prozesses zur Gründung eines nationalen Gen- und Zelltherapieregisters. Am 30.06.2025 wurde der Verein „Nationales Gen- und Zelltherapieregister Deutschland e. V.“ gegründet. Aufgaben des Vereins sind:
– Systematische Sammlung, Speicherung und transparente Bereitstellung von Anwendungsdaten zu Wirksamkeit und Sicherheit von Gen- und Zelltherapien (produkt- und indikationsübergreifend) an ausgewiesene Interessengruppen (Akademie, Wissenschaft, regulatorische Behörden, Krankenkassen, pharmazeutische Industrie, beteiligte Fachgesellschaften und Register, Patient/-innenorganisationen, ggf. weitere) in einem gemeinsamen Register
– Steigerung der Datenqualität von Anwendungsdaten im Bereich von Gen- und Zelltherapien durch Standardisierung von deren Erfassung und Dokumentation im Register.
– Förderung einer zunehmenden Automatisierung der sicheren Übertragung von Anwendungsdaten von Gen- und Zelltherapien aus lokalen Speichersystemen in das zentrale Kerndaten-, i. e. Meta-Daten-, Register unter Wahrung von Datenschutzauflagen.
– Förderung des Wissenstransfers zwischen Forschungseinrichtungen, Ärztinnen und Ärzten, Therapeuten und Therapeutinnen, regulatorischen Behörden, der pharmazeutischen Industrie und Patientinnen und Patienten.
– Zusammenarbeit mit nationalen Ministerien, Behörden und Instituten sowie internationalen Registern, Forschungsinstitutionen und Organisationen.
– Organisation von Fachveranstaltungen, Symposien und Konferenzen zur Gen- und Zelltherapie.
– Aufklärung der Öffentlichkeit und der betroffenen Patient/-innengruppen über Chancen und Risiken der Gen- und Zelltherapien.
– Erarbeitung diagnostischer und therapeutischer Standards auf Grundlage der Registerdaten im Bereich von Gen- und Zelltherapien und Bewertung nationaler und internationaler Therapieempfehlungen in Abstimmung mit den jeweiligen Fachgesellschaften.
– Unterstützung der Forschung und Entwicklung von Gen- und Zelltherapien.
– Erstellung von Übersichtsprojekten zur Anwendung von Gen- und Zelltherapien und zu volkswirtschaftlichen Aspekten der neuen Therapien.
– Förderung von wissenschaftlichen Projekten zu Gen- und Zelltherapien über verschiedene Anwendungsbereiche  hinweg (z. B. Ermittlung produktübergreifender Klasseneffekte von Gen- und Zelltherapien wie Sekundärmalignom-Risiko nach CAR-T-Zell-Therapie, AAV-Sicherheit und andere).
– Förderung der Interoperabilität der Datenübertragung mit bestehenden, krankheitsspezifischen oder Krankheitsgruppen-Registern sowie Definition von Kerndatensätzen zur Übertragung an das Nationale Gen- und Zelltherapieregister.
– Planung, Konzeption und Organisation von klinischen Studien im Bereich von Gen- und Zelltherapien inkl. regulatorisch beauflagter und akademisch-initiierter sowie industriell-gesponserter Studien.
Die Kommission begleitet die konzeptionelle Ausgestaltung des Registers intensiv und steht im engen Austausch mit relevanten Akteuren. Es ist wichtig, den Verein jetzt in der gesamten Kinder- und Jugendmedizin bekannt zu machen.

Nationale Strategie für Gen- und zellbasierte Therapien

Die Kommissionsmitglieder bringen sich aktiv in die Arbeit der Nationalen Strategie für Gen- und zellbasierte Therapien ein.
Ziel der Nationalen Strategie für Gen- und zellbasierte Therapien ist, das Patienten- und Patientinnenwohl und den Biotech-Standort Deutschland zu fördern. In einem Multi-Stakeholder-Ansatz vernetzt die Strategie Akteuren und Akteurinnen aus Wissenschaft, Wirtschaft, Politik, Gesellschaft und Patienten- und Patientinnen und arbeitet an der Umsetzung von konkreten Maßnahmen zur Beschleunigung des Transfers dieser Therapien in die medizinische Versorgung.

Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, Prof. Dr. Ulrike Schara- Schmidt