TASK Force Arzneimittel für neuartige Therapien



TASK Force Arzneimittel für neuartige Therapien

Jahresbericht 2020

Der TASK Force Arzneimittel für neuartige Therapien gehören an:
Prof. Dr. Reinhard Berner (Dresden), Prof. Dr. Jutta Gärtner (Göttingen), Prof. Dr. Egbert Herting (Lübeck), Prof. Dr. Georg Hoffmann (Heidelberg), Prof. Dr. Thomas Klingebiel (Frankfurt a. M.), Prof. Dr. Wolfgang Rascher (Sprecher, Erlangen), Prof. Dr. Ulrike Schara (Sprecherin, Essen) und Prof. Dr. Fred Zepp (Mainz).

Die DGKJ hat eine Arbeitsgruppe beauftragt, die Probleme der Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs für Advanced Therapy Medicinal Products) zu beleuchten.

Die konstituierende Sitzung der Task-Force fand am 19.05.2020 in Form einer Videokonferenz statt. Dabei wurden die Eckpunkte der Arbeit für eine wissenschaftliche Stellungnahme der Gesellschaft erarbeitet. Unter dem Titel: „Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien – Perspektiven, Chancen und Herausforderungen“ sollte die Position der DGKJ dargestellt werden. Das Konzept wurde nach der Video-Konferenz schriftlich verteilt und mehrere Mitglieder der Task Force haben Teilaspekte formuliert.
Nach Kommentierung und Ergänzung konnte die Stellungnahme dem Vorstand der DGKJ im September 2020 zur Veröffentlichung in der Monatsschrift Kinderheilkunde und für die weitere Diskussion, z. B. in einer Pressekonferenz, übergeben werden.
Arzneimittel für neuartige Therapien besitzen ein hohes therapeutisches Potential für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen und bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Pädiaterinnen und Pädiater neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen.
Um die neuen Behandlungsmöglichkeiten adäquat einzusetzen, müssen die Diagnose früher als bisher gestellt werden oder neue Screeningmethoden zur Verfügung stehen. Denkbar ist, dass das Neugeborenenscreening in zeitkritische Krankheiten in den ersten 72 Stunden nach Geburt und ein weiteres genetisches Screening (z. B. in der  4.−5. Lebenswoche) aufgeteilt wird.


ATMPs sind bei ihrer Zulassung noch nicht in ausreichender Anzahl angewendet worden, so dass die notwendigen Erkenntnisse für Wirksamkeit und Sicherheit noch nicht vorliegen (Nutzen-Risiko-Verhältnis). Deswegen werden sie unter strengen Auflagen in spezialisierten Behandlungszentren nach Qualitätskriterien eingesetzt, die der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) nach Beratung mit den Fachgesellschaften festlegt. Der Aufwand der Therapie und der Dokumentation des Verlaufes in Registern ist erheblich und muss entsprechend vergütet werden.

Der Wert eines ATMP wird erst mit seiner breiteren Anwendung nach der Zulassung klar, ähnlich wie die Sicherheit eines Arzneimittels nicht mit der Zulassung vollumfänglich bekannt ist. Für die Pädiatrie ergeben sich neue Herausforderungen und Chancen.

Prof. Dr. Wolfgang Rascher, Prof. Dr. Ulrike Schara
Sprecher/-in

Task Force Arzneimittel für neuartige Therapien

Sprecher der AG:
Prof. Dr. Wolfgang Rascher (Erlangen), Prof. Dr. Ulrike Schara (Essen)

Mitglieder:

Prof. Dr. Reinhard Berner (Dresden)

Prof. Dr. Jutta Gärtner (Göttingen)


Prof. Dr. Egbert Herting (Lübeck)

Prof. Dr. Georg Hoffmann
(Heidelberg)

Prof. Dr. Thomas Klingebiel (Frankfurt a. M.)

Prof. Dr. Fred Zepp (Mainz).