Task Force Arzneimittel für neuartige Therapien
Jahresbericht 2023
Die Task Force Arzneimittel für neuartige Therapien tagt als ad hoc-Arbeitsgruppe, um eine sachgerechte Anwendung mit Zell- und Gentherapeutika bei Kindern und Jugendlichen zu gewährleisten. Mitglieder der Arbeitsgruppe sind: Prof. Dr. Reinhard Berner (Dresden), Prof. Dr. Bernhard Erdlenbruch (Minden), Prof. Dr. Jutta Gärtner (Göttingen), Prof. Dr. Egbert Herting (Lübeck), Prof. Dr. Georg Hoffmann (Heidelberg), Prof. Dr. Thomas Klingebiel (Frankfurt a. M.), Prof. Dr. Antje Neubert (Erlangen), Prof. Dr. Wolfgang Rascher (Erlangen) (Sprecher), Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt (Essen) (Sprecherin), Prof. Dr. Fred Zepp (Mainz).
Gentherapie bei Muskeldystrophie Duchenne in den USA
Im Berichtszeitraum 2023 hat sich die Task Force mit den möglichen Folgen der Zulassung von Delandistrogene moxeparvovec, ein Gentherapeutikum zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne, in den USA beschäftigt. Die Zeit der Zulassung in den USA bis zur Zulassung in der EU darf nicht dazu führen, dass die Ärzteschaft wieder belastende Erfahrungen wie bei der Einführung der Gentherapie der Spinalen Muskelatrophie (SMA) machen muss. Deswegen hat sich die Ad hoc AG-ATMP nach interner Besprechung und dem Austausch mit der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) entschlossen, den Brief der GNP an die Politik zu unterstützen und das Problem im Vorfeld darzulegen.
Die Zulassung weiterer Gentherapeutika steht an und die Problematik des Zeitversatzes der frühen FDA-Zulassung vor der Zulassung in der EU wird sich wiederholen.
Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien
Die Ad hoc AG-ATMP hat sich am 29.06.2023 und am 12.07.2023 in Videokonferenzen mit der Entwicklung einer nationalen Strategie für gen- und zellbasierte Therapien beschäftigt. Federführend ist das Berlin Institute of Health (BIH).
Auf einen Brief der DGKJ hin wird auch die Pädiatrie in das Entwicklungskonzept mit eingebunden. Für folgende Handlungsempfehlungen wird es je eine AG geben:
I. Vernetzung und Unterstützung der Stakeholder
II. Ausbildung und Kompetenzstärkung
III. Technologietransfer
IV. Standards, Normen und regulatorische Rahmenbedingungen
V. Ausbau von Qualität und Kapazitäten im Bereich der GMP-Produktion
VI. Forschung und Entwicklung
VII. Marktzulassung und Anwendung in der Versorgung
VIII. Interaktion mit der Gesellschaft
Für die Pädiatrie werden Frau Prof. Dr. U. Schara-Schmidt und Herr Dr. A. Ziegler mitarbeiten.
Anwendungsbegleitende Datenerhebung von Onasemnogen Abeparvovec bei SMA
Die DGKJ hat sich der Stellungnahme der GNP angeschlossen. Es ist nach der Zulassungserweiterung von Risdiplam, nun zugelassen ab Geburt (vorher ab 2 Monate), jetzt ein weiterer Wirkstoff zur Behandlung der SMA in dieser Altersklasse zugelassen und wird im Rahmen der anwendungsbegleitenden Datenerhebung von Onasemnosgen Abeparvovec einbezogen.
Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt und Prof. Dr. Wolfgang Rascher, Sprecher der Task Force