TASK Force Arzneimittel für neuartige Therapien



TASK Force Arzneimittel für neuartige Therapien

Jahresbericht 2021

Die seit Mai 2020 bei der DGKJ eingerichtete Task Force Arzneimit tel für neuartige Therapien (ATMPs für Advanced Therapy Medicinal Products) tagt als ad hoc-Arbeitsgruppe, um eine sachgerechte Anwendung mit Zell- und Gentherapeutika bei Kindern und Jugendlichen zu gewährleisten.

Mitglieder der Arbeitsgruppe sind Prof. Dr. Reinhard Berner, Dresden; Prof. Dr. Bernhard Erdlenbruch, Minden, Prof. Dr. Jutta Gärtner, Göttingen; Prof. Dr. Egbert Herting, Lübeck; Prof. Dr. Georg Hoffmann, Heidelberg; Prof. Dr. Thomas Klingebiel, Frankfurt; Prof. Dr. Antje Neubert, Erlangen, Prof. Dr. Wolfgang Rascher, Erlangen; Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt, Essen; Prof. Dr. Fred Zepp, Mainz. Als Sprecher der Task Force werden Prof. Schara-Schmidt und Prof. Rascher gewählt.

Die Arzneimittel für neuartige Therapien besitzen ein hohes therapeutisches Potential für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen, und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Bei der bedingten Zulassung fehlen noch notwendige Erkenntnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit (Nutzen-Risiko-Verhältnis), so dass die Anwendung der Wirkstoffe nur unter strengen Auflagen in spezialisierten Behandlungszentren nach Qualitätskriterien eingesetzt werden sollen, die der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) als höchstes Beschlussgremium der gemeinsamen Selbstverwaltung im deutschen Gesundheitswesen nach Beratung durch die Fachgesellschaften festlegt. In der Beratung des G-BA liegt eine Aufgabe der Mitglieder der Task Force.

Der G-BA hat bei der Gentherapie der 5qSMA erstmals eine anwendungsbegleitende Datenerhebung als Instrument der Bewertung des Zusatznutzens eingeführt, so dass neben dem hohen Aufwand der Behandlung auch eine strukturierte Datenerhebung und Dokumentation des Verlaufes in Registern erforderlich wird.

Nach der Publikation einer Stellungnahme unter dem Titel: „Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien – Perspektiven, Chancen und Herausforderungen“ in der Monatsschrift Kinderheilkunde (Monatsschr Kinderheilkd https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x) hat die Task Force ihre Expertise bei weiteren Positionspapieren und Stellungnahmen eingebracht; so durch die Mitarbeit bei der Stellungnahme der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP), der Arbeitsgemeinschaft pädiatrischer Stoffwechselstörungen (APS), der Deutschen Gesellschaft für Neurochirurgie (DGNC) und der Deut- schen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ) zur Gentherapie bei AADC (Opladen et al. Die intrazerebrale Gentherapie des Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels mit Eladocagene exuparvovec. Monatsschr Kinderheilkd 2021; 169:738–747).

Die Task Force war auch an der Gemeinsamen Stellungnahme der GNP und der DGKJ zur ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie (ATMP-QS-RL) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) und zur Stellungnahme mit Begründung zur Anlage II der ATMP QS-RL Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie beteiligt. In Zukunft wird sich die Task Force mit der Struktur und dem Betrieb krankheitsspezifischer Register beschäftigen, die wissenschaftlich fundierte Daten zur Anwendung von Arzneimitteln für neuartigen Therapien erheben. Zudem werden weitere Stellungnahmen zur Anwendung neuer Arzneimittel und Indikationen für neuartige Therapie anfallen.

Für die Task Force: Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt und Prof. Dr. Wolfgang Rascher, Sprecher

 

Task Force Arzneimittel für neuartige Therapien

Sprecher der AG:
Prof. Dr. Wolfgang Rascher (Erlangen), Prof. Dr. Ulrike Schara (Essen)

Mitglieder:

Prof. Dr. Reinhard Berner (Dresden)
Prof. Dr. Bernhard Erdlenbruch (Minden)
Prof. Dr. Jutta Gärtner (Göttingen)
Prof. Dr. Egbert Herting (Lübeck)
Prof. Dr. Georg Hoffmann (Heidelberg)
Prof. Dr. Thomas Klingebiel (Frankfurt a. M.)
Prof. Dr. Antje Neubert (Erlangen)
Prof. Dr. Fred Zepp (Mainz).