Adhoc-Kommission Arzneimittel für neuartige Therapien

Sprecher/ -innen: Prof. Dr. Georg Hoffmann (Heidelberg) und Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt (Essen) Kommissionsmitglieder: Prof. Dr. Reinhard Berner (Dresden), Prof. Dr. Ingo Borggräfe (München)*, Prof. Dr. Bernhard Erdlenbruch (Minden), Prof. Dr. Annette Künkele (Berlin)*, Prof. Dr. Roland Meisel (Düsseldorf)*, Prof. Dr. Antje Neubert (Erlangen), Prof. Dr. Wolfgang Rascher (Erlangen), Dr. Andreas Ziegler (Heidelberg)*

^{*2024 neuberufene Mitglieder}

Sitzungen: 28.05.2024 (Online) und 11.09.2024 (Online)

Aufgaben und Ziele

Diese neue Kommission hat sich die Gewährleistung einer sachgerechten Anwendung von Gen- und Zelltherapeutika bei Kindern und Jugendlichen zur Aufgabe gemacht. Auch die Erarbeitung von Strukturen methoden- und krankheitsspezifischer Register, die wissenschaftlich fundierte Daten zur Anwendung von Arzneimitteln für neuartige Therapien erheben, zählt zu ihren Aufgaben. Um diesen Aufgaben nachzugehen, trifft sich die Kommission sowohl ad hoc als auch in regelmäßigen Intervallen für einen gemeinsamen Austausch.

Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapie

Im Berichtszeitraum hat sich die Kommission weiter in die Erarbeitung einer nationalen Strategie für Gen- und Zelltherapie eingebracht, welche federführend durch das Berlin Institute of Health (BIH) entwickelt wurde. Die Interessen der Kinder- und Jugendmedizin wurden in verschiedenen Arbeitsgruppen und Handlungsfeldern durch die Kommission vertreten. Am 12.06.2024 wurde die Nationale Strategie für gen- und zellbasierte Therapien als Multi- Stakeholder-Strategie veröffentlicht (https://www.bihealth.org/fileadmin/GZT/NationaleStrategie_GCT_DE.pdf).

Gen- und Zelltherapieregister

Ein wichtiges Thema der Arbeit der Kommission ist die Begleitung des Prozesses zum Aufbau eines Verstetigungsmodells für ein nationales Gen- und Zelltherapieregister. Das methodenspezifische Register für Gen- und Zelltherapieanwendungen in Deutschland ist eine der zentralen Maßnahmen der nationalen Strategie für Genund Zelltherapien. Es soll auf den Arbeitsergebnissen und dem bereits etablierten ATMP- Register des durch den Innovationsfonds geförderten Projekts „INTEGRATE- ATMP“ aufgebaut und verstetigt werden (https://integrate-atmp.de).

Aktuell konzentrieren sich Register meistens auf eine bestimmte Krankheit bzw. Krankheitsgruppen. Bei dem „INTEGRATE- ATMPRegister“ geht es nicht darum, die bisherigen Register zu ersetzen, sondern zu überlegen, wie Register untereinander und bestmöglich verknüpft sowie an einem zentralen Ort Daten zur neuen Methode der Gen- und Zelltherapien gesammelt werden können. So soll ein Austausch und eine gemeinsame Analyse der Daten ermöglicht werden, ohne dass Daten erneut eingegeben werden müssen, wodurch wiederum die Aussagekraft der Daten erhöht werden kann. Das „INTEGRATE- ATMP-Register“ soll als Schnittstelle zu den bestehenden Registern dienen. Sofern noch kein anwendungsspezifisches Register vorliegt, kann so auch viel besser, schneller und nachhaltiger ein neues Register für eine neu etablierte ATMP-Anwendung aufgesetzt werden.

Die Sammlung von Daten zur Methode Gen- und Zelltherapie ermöglicht darüber hinaus eine produktübergreifende Auswertung wichtiger Fragestellungen, z. B. von Klasseneffekten von AAV- Viren oder einem möglichen Risiko von Sekundärmalignomen über verschiedene Zelltherapieanwendungsbereiche hinweg. Mittelfristig sollen auch volkswirtschaftliche Aspekte der Anwendung von Gen- und Zelltherapien durch die zentrale Sammlung der wichtigsten Anwendungsdaten adressiert werden.

Prof. Dr. Georg F. Hoffmann, Prof. Dr. Ulrike Schara-Schmidt