Programm Modul 4



Zertifizierung

Das Modul ist unter der Fortbildungsnummer 2761102024008340004 mit 2 Punkten zertifiziert. 

Pädiatrische Pharmakologie und personalisierte Medizin: Worauf ist zu achten?

Modul 4: Mittwoch, 24.04.2024, 18 Uhr

Die Sicherheit und Wirksamkeit der Pharmakotherapie bei Kindern, insbesondere Frühgeborenen, Neugeborenen und Säuglingen, wird durch einen Mangel an qualitativ hochwertigen Daten aus prospektiven klinischen Arzneimittelstudien eingeschränkt. Eine besondere Herausforderung ist die Etablierung valider Biomarker. OMICs-Technologien können diese Bemühungen durch ergänzende Informationen über zielgerichtete und nicht zielgerichtete Moleküle durch systematische Charakterisierung und Quantifizierung biologischer Proben unterstützen. OMICs-Technologien umfassen neben dem Phänotyp des Patienten Informationen, die das Genom, das Epigenom, das Transkriptom, das Proteom, das Metabolom und das Microbiom angehen. OMICs-Technologien sind teilweise hypothesengenerierend und ermöglichen ein tiefgreifendes Verständnis der Krankheitspathophysiologie und pharmakologischer Mechanismen. Die Anwendung von OMICs-Technologien in der Pädiatrie steht vor großen Herausforderungen, bevor sie routinemäßig eingeführt werden kann. Physiologische Entwicklungsprozesse bei Kindern müssen berücksichtigt werden, einschließlich einer Unterteilung in definierte Altersgruppen, da sich Entwicklungsveränderungen auf OMICs-Daten auswirken. Darüber hinaus ist die Anzahl der Patienten im Vergleich zur erwachsenen Bevölkerung begrenzt, ebenso wie die Art und Menge des erforderlichen Biomaterials, insbesondere bei Neugeborenen und Frühgeborenen. Daher sollten fortschrittliche Versuchsdesigns und biostatistische Methoden, nichtinvasive Biomarker, innovative Biobanking-Konzepte sowie analytische Ansätze (z. B. Liquid biopsy) in Angriff genommen werden. Oberstes Ziel ist es, OMICs-Technologien frühzeitig mit innovativen Analysewerkzeugen, wie beispielsweise künstlicher Intelligenz, zu verknüpfen. Die Nutzung von OMICs-Daten auf der Grundlage eines praktikablen Ansatzes wird zur Identifizierung komplexer Phänotypen und Subpopulationen von Patienten beitragen, um die Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder mit potenziellen wirtschaftlichen Vorteilen zu verbessern.

Referenten: Prof. Dr. Matthias Schwab, Prof. Dr. Fred Zepp

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